DE FOTO A "VÍDEO EVOLUTIVO": EL RWD REDEFINE LA EVALUACIÓN DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
La mesa “Impacto del Real World Data en Enfermedades Raras: aplicaciones prácticas”, celebrada en el 70º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) en Málaga, puso el foco en cómo los datos de vida real están cambiando la evaluación y la gestión de los medicamentos huérfanos. La sesión fue moderada por María Reyes Abad, del Hospital Universitario Miguel Servet (Zaragoza), que recordó la complejidad metodológica de investigar patologías de muy baja prevalencia y la incertidumbre regulatoria y de acceso que las acompaña. La mesa contó con las intervenciones de Miguel Ángel Calleja, del Hospital Universitario Virgen Macarena (Sevilla) y José Ramón Vizoso, del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña.Reyes Abad situó el debate desde la práctica, ensayos con pocos pacientes, seguimiento corto, dificultades éticas para usar placebos y comparadores inexistentes. Ese contexto, unido a precios altos y a decisiones de financiación condicionadas por la evidencia disponible, hace “imprescindible” el registro sistemático de datos tras la autorización para completar información de efectividad y seguridad a largo plazo y, en su caso, orientar modelos de pago por valor. “Nos encontramos con muchas dificultades metodológicas que conlleva que con frecuencia estos fármacos sean aprobados con una situación de mayor incertidumbre y que los ensayos clínicos difieran”, destacó. El Real World Data, complemento clave del ensayo clínicoMiguel Ángel Calleja defendió el papel del Real World Data como complemento, no sustituto, del ensayo clínico. Destacó que, sin lugar a dudas, los datos en vida real tienen un papel importante en la evaluación y complementario en los ensayos clínicos. ”En su planteamiento, la vida real permite observar variables finales que los estudios pivotales no alcanzan por tiempo o tamaño muestral, captar diferencias de adherencia que en el entorno estrictamente controlado del ensayo no afloran, y contrastar si los resultados se sostienen en escenarios menos restrictivos y más individualizados”.Calleja enlazó esa utilidad con la necesidad de una evaluación dinámica. Recordó que la Unión Europea (UE) cuenta con un estudio de evaluación relativa de la efectividad de los tratamientos en condiciones reales y que, tras la decisión regulatoria, los estados miembros fijan precio y reembolso condicionados a los resultados. Reclamó coherencia en todos los niveles, nacional, autonómico y hospitalario, para que esa información sirva realmente a la toma de decisiones. En su hospital, explicó, la comisión de farmacia revisa de forma sistemática los resultados en salud de los fármacos ya incorporados entre los seis y doce meses tras su inclusión y contrasta la efectividad con la eficacia inicial. Calleja abogó por institucionalizar esa lógica de revisión periódica, citando experiencias internacionales que reevalúan al año para ajustar precio y condiciones de financiación. “¿Podríamos incorporar esa reevaluación al año o a los dos años?”, planteó, sugiriendo partenariados público-privados para financiar el seguimiento en pacientes de medicamentos huérfanos, donde el número reducido de casos facilita circuitos completos de observación. El mensaje fue inequívoco. “Un medicamento de media trata al 3% de los pacientes en los ensayos clínicos, y el otro 97% durante su vida como medicamento en vida real. Rehusar esa evidencia es renunciar a conocer lo que ocurre con la inmensa mayoría de los pacientes”, matizó.El ponente examinó también las lecciones de Valtermed. Reconoció su valor para medir efectividad y articular pagos por resultados. No obstante, señaló que Valtermed ha pecado de no reposicionar fármacos una vez que ya se han evaluado estos resultados en salud. A su juicio, falta conectar de verdad con la historia clínica para evitar registros duplicados y aprovechar el procesamiento automático, inteligencia artificial y aprendizaje. Defendió, además, que la innovación sea “sostenible” mediante una evaluación rigurosa, desinversión y reinversión, e incentivos específicos para medicamentos huérfanos. Sobre los acuerdos de riesgo compartido, recordó su sentido clínico, más que el ahorro, lo valioso es “conocer de verdad los resultados en salud” y decidir con datos.El futuro pasa por integrar de forma plena los datos de vida real como complemento de los ensayos clínicos, avanzar hacia una evaluación dinámica e incorporar esa evidencia al IPT europeo. Ese conocimiento debe repercutir en el reposicionamiento de los medicamentos. Evidencia generada desde la práctica clínica La segunda intervención aterrizó el debate en la organización asistencial y en la experiencia de acceso temprano. Jose Ramón Vizoso describió cómo, en enfermedades raras, el mayor escollo sigue siendo el diagnóstico tardío, con pacientes que pueden alcanzar “prácticamente 10 años” para conseguir un diagnóstico. La explotación de la información ya disponible en historias clínicas, dijo, es una oportunidad aún desaprovechada para generar alertas, orientar estudios y evitar itinerarios asistenciales fragmentados. Insistió en que el Real World Data no es solo clínica, también mide carga para el sistema, la atención primaria y las familias, y ayuda a gestionar recursos y priorizar acceso.Desde la perspectiva del servicio de farmacia, defendió un rol plenamente integrado, no reactivo. La clave, subrayó, es que el farmacéutico clínico se incorpore “lo más pronto posible” al proceso, participe en la información al paciente, en la prevención y manejo de toxicidades, en la adherencia y en la recogida estructurada de resultados, y conecte con redes externas para aprender de centros con más experiencia. “Hay que buscar en donde haya experiencia, para que se utilice en vida real en el manejo y en beneficio de tu propio paciente.”, destacó.En el supuesto práctico para un medicamento indicado en ataxia de Friedreich compartido por Vizoso las conclusiones fueron claras. El acceso temprano se concedió tras una evaluación rigurosa y con criterios alineados con los ensayos, se puso en marcha un plan de educación y seguimiento farmacoterapéutico intensivo y se documentó una mejoría sostenida en la escala funcional utilizada acompañada de una estabilización clínica y una percepción subjetiva de mejor calidad de vida.Para el equipo, la intervención probablemente evitó un deterioro funcional que, sin tratamiento, se habría acelerado en ese periodo. El caso ilustra, según el ponente, que la evidencia en vida real se genera usando los medicamentos en condiciones controladas, suspendiéndose si no funcionan, y aprendiendo con rapidez de la experiencia acumulada.La mesa dejó una hoja de ruta compartida. El Real World Data debe integrarse en la evaluación desde el primer día, conectado a las historias clínicas y a los procesos de decisión para reposicionar y, si procede, ajustar precios y condiciones de uso. La farmacia hospitalaria tiene un papel vertebrador en ese circuito, desde la recogida y análisis de resultados hasta la gestión de adherencia y toxicidades. La meta no es otra que pasar de la foto fija a “un vídeo evolutivo” que permita revisar la evidencia, qué funciona, para quién y en qué condiciones. Fuente: Diario Farma
