La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha dado luz verde a la financiación de seis medicamentos huérfanos en los primeros siete meses del año, un 62,5% menos que en el mismo periodo del año anterior. Así queda reflejado en la notas informativas mensuales publicadas por el Ministerio de Sanidad. Las nuevas terapias incorporadas en 2026 son para ataxia de Friedreich, nefropatía primaria por inmunoglobulina A, distrofia muscular de Duchenne, fibrosis quística, lipodistrofia y síndrome de quilomicronemia familiar.
Tal y como se mencionaba anteriormente, de enero a julio, la CIPM ha aprobado la financiación de seis medicamentos huérfanos. Entre las nuevas incorporaciones destacan tratamientos innovadores para patologías como la
–Skyclarys (omaveloxolona, Biogen), para el tratamiento de la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de los 16 años de edad.
–Filspari (espasertán, CSL Vifor), para el tratamiento de adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (NIgA) con una proteinuria ≥1,0 g/día (o relación proteína/creatinina en orina ≥0,75 g/g).
–Agamree (vamorolona, Santhera), para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes a partir de cuatro años de edad.
–Alyftrek (deutivacaftor, tezacaftor y vanzacaftor, Vertex Pharmaceuticals), para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en personas a partir de seis años de edad con al menos una mutación que no sea de Clase I en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
–Myalepta (metreleptina, Chiesi), para el tratamiento restitutivo junto con la dieta de las complicaciones derivadas de un déficit de leptina en pacientes con lipodistrofia generalizada adquirida o congénita confirmada, así como en pacientes con determinadas formas de lipodistrofia parcial cuando los tratamientos habituales no hayan logrado un control metabólico adecuado.
–Tryngolza (olazersén, Sobi e Ionis Pharmaceuticals), indicado, como complemento a la dieta, para el tratamiento de pacientes adultos con síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) confirmado genéticamente.
Fuente: El Global Farma
