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La evidencia en práctica clínica o Real-World Evidence (RWE, por sus siglas en inglés) ha ganado protagonismo como fuente complementaria a los ensayos clínicos aleatorizados, aunque su integración en los procesos de evaluación de medicamentos todavía afronta importantes retos. En este contexto, Johnson & Johnson ha desarrollado, con la ejecución técnica de IQVIA, el 'Proyecto TIMER: ¿Estamos aprovechando todo el potencial de la Real World Evidence (RWE, por sus siglas en inglés)', para analizar las tendencias actuales en el uso de la RWE y establecer una hoja de ruta para su incorporación en España.
El informe parte de un contexto marcado por la rápida innovación terapéutica, el aumento de la incertidumbre a la hora de incorporar medicamentos a la prestación pública y la presión sobre la sostenibilidad del sistema sanitario. En este escenario, señala que disponer de información "sólida, relevante y representativa de la práctica clínica habitual" resulta necesario para apoyar decisiones sobre el acceso a la innovación, el valor terapéutico y el uso de los recursos públicos.
Según el documento, los ensayos clínicos aleatorizados continúan constituyendo la base fundamental para la autorización y evaluación de medicamentos, pero su capacidad para responder a determinadas preguntas puede ser limitada. En este contexto, la RWE, generada a partir de datos del mundo real (Real-World Data, RWD), puede complementar la información procedente de los ensayos, reducir incertidumbres y aportar una visión más próxima a la realidad asistencial.
Durante la presentación del documento, Pedro Martínez, director de Asuntos Corporativos y Pacientes de Johnson & Johnson, ha admitido que "nuestra responsabilidad también es innovar y avanzar para incorporar los datos en vida real". A continuación, ha recordado el momento "tan importante e intenso" en el que nos encontramos a nivel legislativo, tanto a nivel nacional como europeo. En este sentido, ha mencionado que el real decreto (RD) de Evaluación de Tecnologías Sanitarias ha venido a señalar la importancia de la RWE en la evaluación de medicamentos". Asimismo, ha mencionado que "el Espacio Europeo de Datos de Salud también es una oportunidad que nos va a ayudar a poner el foco y sacarle todo el partido a la RWE".
Para Martínez, "la innovación solo transforma cuando llega al paciente", por lo que considera que palancas como el informe TIMER ayudarán a seguir avanzando en el objetivo común de que las innovaciones lleguen a quienes las necesitan.
El informe diferencia entre la RWD y la RWE. Los primeros hacen referencia a la información sobre la salud de los pacientes o los servicios sanitarios recibidos fuera del ámbito de los ensayos clínicos y se clasifican en la RWD secundaria, cuando la información se recoge con un objetivo distinto de la investigación, y la RWD primaria, cuando se obtiene con fines de investigación.
Entre las fuentes de RWD secundaria se encuentran las historias clínicas electrónicas, reclamaciones, registros poblacionales, actividad asistencial o farmacia. En el caso de la RWD primaria, el documento cita estudios prospectivos, encuestas sistemáticas a pacientes y registros de pacientes. El proyecto señala que la aceptación de la RWE en las evaluaciones de las agencias reguladoras y su impacto sobre los resultados "siguen siendo limitados y muy variables entre diferentes países", especialmente en las primeras fases de desarrollo de los medicamentos. No obstante, apunta que su utilización por parte de las agencias evaluadoras ha aumentado de forma considerable en los últimos años.
En España, el informe destaca la complejidad derivada de la dualidad entre la gestión estatal y autonómica y apunta a la necesidad de contar con protocolos homogéneos basados en la RWE para reducir la incertidumbre. En este proceso intervienen diferentes perspectivas, entre ellas la experiencia del paciente, el desarrollo y la innovación farmacéutica, la práctica clínica, los procesos de evaluación y la gestión y priorización de los recursos sanitarios.
A estos factores se suman, según el proyecto, la demanda en salud y la importancia del acceso al medicamento innovador; la existencia de la Administración o el Sistema Nacional de Salud como comprador; el factor tiempo; la presión del control presupuestario; la preocupación o alarma social, especialmente en determinadas patologías como las oncológicas; y, "sobre todo", la incertidumbre clínica y económica.
El documento señala que la homogeneización de los baremos constituye un elemento para reducir esta incertidumbre y destaca la importancia de establecer protocolos de estudio por patología, determinar las fuentes de datos y su codificación y definir cómo medir y valorar los resultados en vida real.
El Proyecto TIMER tiene como objetivo "evaluar las tendencias de uso de la RWE en la actualidad y desarrollar una hoja de ruta" para sentar las bases de su incorporación a los procesos de evaluación de medicamentos en España. Para ello, el proyecto se estructuró en cuatro fases. La primera consistió en una revisión bibliográfica sobre las tendencias de la RWE a nivel nacional e internacional. Posteriormente, se constituyó un primer comité científico de cuatro expertos, con representación de los ámbitos clínico, evaluador, farmacéutico y de asociaciones de pacientes.
En una tercera fase se realizaron entrevistas individuales a cuatro perfiles de gestores de farmacia. Finalmente, el comité científico se amplió hasta nueve expertos, incorporando perspectivas de economía de la salud, tecnologías de la información y otras especialidades clínicas. El documento fue revisado posteriormente por los expertos y sometido a una validación final.
El informe señala que las opiniones y recomendaciones recogidas reflejan la perspectiva de los expertos "a título individual" y no representan un posicionamiento oficial de sus instituciones.
El análisis recoge datos de un estudio de IQVIA basado en 16.515 informes de evaluaciones de tecnologías sanitarias (HTA) de 83 organismos en 33 países, según el cual la incorporación de la RWE en estos procesos pasó del 6% en 2011 al 39% en 2021.
El informe señala, no obstante, que existe una "heterogeneidad geográfica considerable" en cuanto al uso y aceptación de esta evidencia.
En Reino Unido, la RWE se considera una fuente válida para evaluar los efectos de los tratamientos, especialmente cuando los ensayos clínicos presentan limitaciones, como puede ocurrir en enfermedades huérfanas. El documento recoge que la proporción de presentaciones iniciales al NICE que incluían la RWE pasó del 9% en 2015 al 37% en 2017. En Francia, aproximadamente el 25% de las presentaciones iniciales a la Haute Autorité de Santé (HAS) incorporaban este tipo de evidencia.
En Alemania y España, el informe señala que persiste "cierto escepticismo respecto a la robustez de la RWE" para demostrar eficacia terapéutica. En el caso español, cita un estudio del Open Data Institute de 2021 según el cual España se encuentra entre los países más activos en el desarrollo de infraestructuras y ecosistemas de datos para facilitar el uso secundario de RWD en los sistemas sanitarios.
El documento apunta que, en estos contextos, la RWE se utiliza principalmente para estudios de epidemiología, dimensionamiento poblacional, carga de enfermedad y uso de tratamientos actuales. Entre las iniciativas internacionales y europeas mencionadas se encuentran DARWIN EU, PIONEER, HARMONY, EHDEN y el marco de la EMA y la Red Europea de Agencias de Medicamentos (EMRN) para el uso regulatorio de la RWE.
El proyecto recoge diferentes usos de la RWE en las distintas etapas del ciclo de vida de los medicamentos. En primer lugar, menciona que durante el desarrollo clínico, puede emplearse para mejorar el diseño de ensayos, comprender la epidemiología y progresión de las enfermedades, apoyar decisiones regulatorias tempranas, simular escenarios clínicos y económicos e identificar biomarcadores y subgrupos de pacientes.
En la fase de evaluación y autorización, el informe recoge su utilización como complemento a los ensayos clínicos, en decisiones de precio y reembolso, en acuerdos de riesgo compartido, en la evaluación de los medicamentos en condiciones reales de uso y para identificar subgrupos de pacientes que obtienen un mayor beneficio.
En la etapa post-comercialización, la RWE puede utilizarse para monitorizar la efectividad y seguridad en condiciones reales, apoyar decisiones de financiación y acceso, realizar investigaciones epidemiológicas y de resultados en salud e integrar herramientas de inteligencia artificial (IA) y big data.
Por último, en el ciclo de vida extendido, el documento recoge usos como la comparación con alternativas emergentes, la optimización del uso clínico, el soporte a decisiones de desinversión, la evaluación del impacto en salud poblacional y la mejora de la sostenibilidad del sistema sanitario.
En España, el informe considera que la aceptación de la RWE por parte de las agencias reguladoras sigue siendo limitada y que su utilización se concentra principalmente en la fase post-comercialización, especialmente para el seguimiento de seguridad y la generación de evidencia complementaria.
El documento subraya que la RWE no puede sustituir a los datos obtenidos mediante ensayos clínicos aleatorizados, que continúan siendo el estándar de referencia para demostrar la eficacia y seguridad de los tratamientos. Entre las barreras existentes identifica la heterogeneidad de las fuentes de datos, la falta de estandarización y la necesidad de garantizar la validez interna de los estudios observacionales.
Al mismo tiempo, el proyecto apunta a una evolución progresiva hacia modelos de evaluación más dinámicos y adaptativos.
En este ámbito, cita iniciativas del Ministerio de Sanidad como SNOMED CT, VALTERMED o BIFAP, y también menciona la Guía del Ministerio de Sanidad sobre evaluaciones económicas y el Anteproyecto de Ley de los medicamentos y productos sanitarios aprobado por el Consejo de Ministros el 8 de abril de 2025, en relación con la gestión de la incertidumbre y la evaluación temprana de la evidencia.
Entre las principales barreras identificadas durante los workshops y entrevistas con expertos figuran el seguimiento limitado, la dificultad para extrapolar los resultados y los problemas de comparabilidad entre las poblaciones incluidas en los estudios de la RWE y las de los ensayos clínicos pivotales.
A partir de este análisis, el Proyecto TIMER establece varias conclusiones. La primera es que existe un acuerdo generalizado sobre el potencial de la RWE para complementar la evidencia clínica tradicional, especialmente cuando los ensayos presentan limitaciones relacionadas con el seguimiento, las poblaciones excluidas o los comparadores. El segundo eje es la incertidumbre metodológica, regulatoria y clínica, que el proyecto considera inherente a los datos de la RWE y que plantea la necesidad de trabajar en su acotación, priorización y gestión.
El tercer elemento es el valor multidimensional, que, según el informe, debe considerar resultados clínicos, preferencias de los pacientes, impacto económico, equidad y sostenibilidad. Por último, el documento sitúa la relevancia, fiabilidad y transparencia metodológica entre las variables más valoradas para otorgar credibilidad a los datos obtenidos mediante la RWE. En este sentido, apunta a la necesidad de disponer de definiciones operativas claras.
Como líneas de acción, el proyecto plantea la formación y capacitación profesional, el desarrollo de marcos metodológicos y guías, el fortalecimiento de las infraestructuras de datos, el impulso de proyectos colaborativos, la gobernanza del dato y la coordinación interterritorial, así como la vinculación con esquemas de financiación condicionada.
El informe también aborda la IA, cuya utilidad identifica en tareas específicas, aunque señala que su uso generalizado todavía afronta retos técnicos y metodológicos. Asimismo, destaca la necesidad de desarrollar metodologías validadas para incorporar de forma sistemática las preferencias y experiencias de los pacientes.
A continuación, se ha celebrado un panel de discusión con el comité científico del proyecto, moderado por Jordi Domínguez, Assoc. Principal Market Access-IQVIA, en el que han participado Cristina Avendaño, médico especialista en Farmacología Clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro y profesora titular de Farmacología de la Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Madrid; Pedro Irigoyen, subdirector de la Inspección de los Tributos de la Consejería de Economía, Hacienda y Empleo de la Comunidad de Madrid y profesor asociado de Economía de la Universidad Rey Juan Carlos; Miguel Ángel Calleja, farmacéutico especialista en Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario Virgen de las Nieves de Granada; y Roberto Saldaña, director de Innovación y Participación Ciudadana de la Academia Europea de Pacientes para la innovación Terapéutica (EUPATI).
En primer lugar, Avendaño ha apuntado que actualmente la RWE se está utilizando "en temas de seguridad de medicamentos y en la definición de la historia natural de la enfermedad", aunque el reto es empezar a emplearla también en eficacia para la decisión de autorización. "Se incorporan muchos datos de vida real, pero la clave está en el valor que se le da", ha dicho.
Seguidamente, Irigoyen ha señalado que "si en 2031 estamos igual, será un fracaso". En este sentido, ha explicado que se trata de tomar decisiones clínicas y, posteriormente, de financiación. "El dato por sí solo no sirve para nada. Si no hemos sido capaces de extraer información del dato para aplicarlo a la toma de decisiones, no habremos hecho nada", ha afirmado.
Por su parte, Calleja ha apuntado que el profesional sanitario "va integrando la experiencia y tomando decisiones", aunque "nos falta tener los datos agregados". Asimismo, ha destacado que la incorporación de la opinión y las preferencias del paciente en la toma de decisiones "también es importante".
Por último, Saldaña ha señalado que "la mayor barrera es la falta de propósito". En relación con la JCA, ha explicado que se evalúan riesgos y beneficios repetidos, mientras que "en el ámbito nacional aún no sabemos el mecanismo". "Si vamos a entregar unos datos, pero las conclusiones van a ser desacertadas, no hacemos nada", ha concluido.
Fuente: El Global Farma
